Exondys 51（eteplirsen）副作用，相互作用，用途和药物印记

品牌名称：Exondys 51

通用名称：eteplirsen

什么是eteplirsen（Exondys 51）？

Eteplirsen通过帮助身体产生一种叫做肌营养不良蛋白的蛋白质来起作用。 抗肌萎缩蛋白是一种蛋白质，有助于稳定肌肉组织的结构，是适当的肌肉发育和功能所必需的。 没有肌营养不良蛋白，肌纤维会变弱并容易受损。 这可能会影响步行等自愿运动。

患有Duchenne肌营养不良症的儿童有一个基因突变，通常会导致身体产生肌营养不良蛋白。

Eteplirsen用于患有Duchenne肌营养不良症（DMD）的儿童。 Eteplirsen不是治疗DMD的药物，但是这种药可以减轻由这种疾病引起的肌肉无力和肌肉萎缩。

Eteplirsen在美国食品和药物管理局（FDA）的“加速”基础上获得批准。 在临床研究中，一些儿童对该药有反应。 然而，需要进一步研究以确定eteplirsen是否通常有效治疗DMD。

Eteplirsen也可用于本药物指南中未列出的用途。

eteplirsen（Exondys 51）有哪些可能的副作用？

如果您的孩子有过敏反应的迹象，请获得紧急医疗帮助：荨麻疹; 呼吸困难; 脸部，嘴唇，舌头或喉咙肿胀。

常见的副作用可能包括：

• 注射药物时出现疼痛，瘀伤，瘙痒，皮疹或其他刺激症状;
• 呕吐;
• 关节疼痛;
• 平衡问题; 要么
• 鼻塞，打喷嚏，喉咙痛等感冒症状。

这不是副作用的完整列表，可能会出现其他副作用。 打电话给您的医生，征求有关副作用的医疗建议。 您可以在1-800-FDA-1088向FDA报告副作用。

关于eteplirsen（Exondys 51），我应该了解哪些最重要的信息？

在您的孩子接受eteplirsen之前，请告诉医生您孩子的所有健康状况或过敏，以及孩子使用的所有药物。

在收到eteplirsen（Exondys 51）之前，我应该与我的医疗保健提供者讨论什么？

告诉您孩子的医生，如果任何先前的eteplirsen注射引起您孩子的严重过敏反应。

在您的孩子接受eteplirsen之前，请告诉医生您孩子的所有健康状况或过敏，以及孩子使用的所有药物。

虽然eteplirsen主要用于儿童，但如果在怀孕期间或哺乳期使用该药可能有害，尚不清楚。

如何给予eteplirsen（Exondys 51）？

Eteplirsen作为输注静脉注射。 医疗保健提供者会给您注射。

为了使注射更舒适，可以将麻醉药物施加到将放置IV针的皮肤区域。

Eteplirsen每周给予一次。 该药必须缓慢注射，输液可能需要1小时才能完成。

当注射eteplirsen时，告诉您的护理人员您是否感到发痒，温暖，头晕，或胸闷或呼吸困难。

如果您的孩子体重发生任何变化，请告诉您的医生。 Eteplirsen剂量基于体重，任何变化都可能影响剂量。

如果我错过一剂（Exondys 51）会怎样？

如果您错过了孩子注射eteplirsen的预约，请致电您孩子的医生。

如果我服用过量会发生什么（Exondys 51）？

寻求紧急医疗护理或拨打毒药帮助热线1-800-222-1222。

接受eteplirsen时应该避免什么（Exondys 51）？

遵循医生的指示，了解有关食物，饮料或活动的任何限制。

还有哪些药物会影响eteplirsen（Exondys 51）？

其他药物可能会影响eteplirsen，包括处方药和非处方药，维生素和草药产品。 告诉您孩子的每个医疗服务提供者，了解孩子现在使用的所有药物，以及孩子开始或停止使用的任何药物。

您的药剂师可以提供有关eteplirsen的更多信息。