骨髓增生异常或骨髓增生性肿瘤（白血病类型）

关于骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤的事实

骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤是骨髓产生的一组疾病
白细胞太多了。
骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤具有骨髓增生异常综合征和
骨髓增生性肿瘤。
有不同类型的骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤。
检查血液和骨髓的测试用于检测（发现）和诊断
骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤。

慢性粒单核细胞白血病是一种过多的髓细胞和单核细胞（未成熟​​的）
白细胞）是在骨髓中制造的。
年龄较大且为男性会增加慢性粒单核细胞白血病的风险。
慢性粒单核细胞白血病的体征和症状包括发烧，体重减轻和感觉非常
累。

幼年骨髓细胞白血病是一种儿童疾病，其中有太多的髓细胞和单核细胞
（未成熟的白细胞）是在骨髓中制造的。
青少年髓单核细胞白血病的体征和症状包括发烧，体重减轻和感觉非常
累。

非典型慢性粒细胞白血病是一种过多的粒细胞（未成熟​​的白色细胞）
血细胞）是在骨髓中制造的。
非典型慢性粒细胞白血病的体征和症状包括容易瘀伤或出血
感到疲倦和虚弱。

骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤，无法分类，是一种具有两者特征的疾病
骨髓增生异常和骨髓增生性疾病但不是慢性粒单核细胞白血病，少年
髓单核细胞白血病，或非典型慢性粒细胞白血病。
骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤的症状和体征，无法分类，包括发烧，体重
失落，感觉很累。

骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤没有标准的分期系统。
对于骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤患者，有不同类型的治疗方法。
使用五种标准处理：
化疗
其他药物治疗
干细胞移植
支持性护理
有针对性的治疗
临床试验正在测试新型治疗方法。
骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤的治疗可能会引起副作用。
患者可能想考虑参加临床试验。
患者可以在开始癌症治疗之前，期间或之后进入临床试验。
可能需要进行后续测试。

什么是骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤？

骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤是一组骨髓产生过多白细胞的疾病。 通常，骨髓会使血液干细胞（未成熟​​细胞）随着时间的推移成为成熟的血细胞。 血液干细胞可以成为骨髓干细胞或淋巴干细胞。 淋巴干细胞变成白细胞。 骨髓干细胞成为三种成熟血细胞之一：

• 红细胞携带氧气和其他物质到身体的所有组织。
• 对抗感染和疾病的白血球。
• 形成血栓的血小板止血。

骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤具有骨髓增生异常综合征和骨髓增生性肿瘤的特征。

在骨髓增生异常疾病中，血液干细胞不会成熟为健康的红细胞，白细胞或血小板。 未成熟的血细胞，称为胚细胞，不会像它们应该的那样发挥作用并在骨髓中或在它们进入血液后不久死亡。 结果，健康的红细胞，白细胞和血小板较少。

在骨髓增生性疾病中，大于正常数量的血液干细胞变成一种或多种类型的血细胞，并且血细胞的总数缓慢增加。

本摘要是关于具有骨髓增生异常和骨髓增生性疾病特征的肿瘤。

有不同类型的骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤。

3种主要类型的骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤包括：

• 慢性粒单核细胞白血病（CMML）。
• 少年髓单核细胞白血病（JMML）。
• 非典型慢性粒细胞白血病（CML）。

当骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤与这些类型中的任何一种都不匹配时，它被称为
骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤，无法分类（MDS / MPN-UC）。 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤可能发展为急性白血病。

骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤的分期

分期是用于了解癌症扩散程度的过程。 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤没有标准的分期系统。 治疗基于患者具有的骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤的类型。 了解治疗类型非常重要。

什么测试诊断骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤？

检查血液和骨髓的测试用于检测（发现）和诊断骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤。 可以使用以下测试和程序：

体格检查和病史 ：检查身体的一般健康状况，包括检查脾脏和肝脏肿大等疾病的体征。 还将记录患者的健康习惯以及过去的疾病和治疗方法。

全血细胞计数（CBC）与差异 ：程序，其中抽取血液样本并检查以下内容：

• 红细胞和血小板的数量。
• 白细胞的数量和类型。
• 红细胞中血红蛋白（携带氧的蛋白质）的量。
• 样品的一部分由红细胞组成。

外周血涂片 ：检查血液样本中的胚细胞，白细胞的数量和种类，血小板数量以及血细胞形状变化的程序。

血液化学研究 ：检查血液样本以测量体内器官和组织释放到血液中的某些物质的量的程序。 一种不寻常的（高于或低于正常）量的物质可能是疾病的征兆。

骨髓穿刺和活组织检查 ：通过将针插入髋骨或胸骨去除一小块骨和骨髓。 病理学家在显微镜下观察骨和骨髓样本以寻找异常细胞。

外周血涂片 ：检查血液样本中的胚细胞，白细胞的数量和种类，血小板数量以及血细胞形状变化的程序。

血液化学研究 ：检查血液样本以测量体内器官和组织释放到血液中的某些物质的量的程序。 一种不寻常的（高于或低于正常）量的物质可能是疾病的征兆。

骨髓穿刺和活组织检查 ：通过将针插入髋骨或胸骨去除一小块骨和骨髓。 病理学家在显微镜下观察骨和骨髓样本以寻找异常细胞。

什么是慢性粒单核细胞白血病？

慢性粒单核细胞白血病是一种在骨髓中产生过多的髓细胞和单核细胞（未成熟​​的白细胞）的疾病。 在慢性粒单核细胞白血病（CMML）中，人体告诉过多的血液干细胞成为两种称为髓细胞和单核细胞的白细胞。 这些血液干细胞中的一些永远不会成为成熟的白细胞。 这些未成熟的白细胞被称为胚细胞。 随着时间的推移，骨髓细胞，单核细胞和胚细胞挤出骨髓中的红细胞和血小板。 发生这种情况时，可能会发生感染，贫血或容易出血。

年龄较大且为男性会增加慢性粒单核细胞白血病的风险。

任何增加患病几率的事物都被称为风险因素。 CMML的可能风险因素包括：

• 年龄较大。
• 是男性。
• 在工作或环境中接触某些物质。
• 暴露在辐射下。
• 过去用某些抗癌药物治疗。

慢性粒单核细胞白血病的体征和症状包括发烧，体重减轻和感觉非常疲倦。 这些和其他症状和体征可能由CMML或其他条件引起。 如果您有以下任何一项，请咨询您的医生：

• 发烧没有明显的原因。
• 感染。
• 感觉很累。
• 减肥没有任何已知的原因。
• 容易瘀伤或出血。
• 肋骨下方疼痛或饱胀感。
• 某些因素会影响预后（恢复的机会）和治疗方案。
• CMML的预后（恢复机会）和治疗方案取决于以下方面：
• 血液或骨髓中的白细胞或血小板数量。
• 患者是否患有贫血症。
• 血液或骨髓中的原始细胞数量。
• 红细胞中血红蛋白的含量。
• 染色体是否有某些变化。

什么是少年髓单核细胞白血病？

幼年性骨髓单核细胞白血病是一种儿童疾病，其中在骨髓中产生过多的髓细胞和单核细胞（未成熟​​的白细胞）。

幼年型髓单核细胞白血病（JMML）是一种罕见的儿童癌症，在2岁以下的儿童中更常发生。 患有神经纤维瘤病1型和男性的儿童患青少年髓单核细胞白血病的风险增加。

在JMML中，身体告诉太多血液干细胞成为两种类型的白细胞，称为髓细胞和单核细胞。 这些血液干细胞中的一些永远不会成为成熟的白细胞。 这些未成熟的白细胞被称为胚细胞。 随着时间的推移，骨髓细胞，单核细胞和胚细胞挤出骨髓中的红细胞和血小板。 发生这种情况时，可能会发生感染，贫血或容易出血。

青少年髓单核细胞白血病的体征和症状包括发烧，体重减轻和感觉非常疲倦。 这些和其他症状和体征可能由JMML或其他条件引起。 如果您有以下任何一项，请咨询您的医生：

• 发烧没有明显的原因。
• 有感染，如支气管炎或扁桃体炎。
• 感觉很累。
• 容易瘀伤或出血。
• 皮疹。
• 颈部，腋下，胃部或腹股沟淋巴结无痛性肿胀。
• 肋骨下方疼痛或饱胀感。
• 某些因素会影响预后（恢复的机会）和治疗方案。
• JMML的预后（恢复机会）和治疗选择取决于以下方面：
• 诊断时孩子的年龄。
• 血液中的血小板数量。
• 红细胞中某种血红蛋白的含量。

什么是非典型慢性粒细胞白血病？

非典型慢性粒细胞白血病是一种在骨髓中产生过多粒细胞（未成熟​​白细胞）的疾病。 在非典型慢性粒细胞白血病（CML）中，人体告诉过多的血液干细胞成为一种叫做粒细胞的白细胞。 这些血液干细胞中的一些永远不会成为成熟的白细胞。 这些未成熟的白细胞被称为胚细胞。 随着时间的推移，粒细胞和胚细胞挤出骨髓中的红细胞和血小板。

非典型CML和CML中的白血病细胞在显微镜下看起来相似。 然而，在非典型CML中，某种染色体变化，称为“费城染色体”并不存在。

非典型慢性粒细胞白血病的体征和症状包括容易瘀伤或出血，感觉疲倦和虚弱。

这些和其他体征和症状可能由非典型CML或其他疾病引起。 如果您有以下任何一项，请咨询您的医生：

• 呼吸急促。
• 苍白的肤色。
• 感觉很疲惫和虚弱。
• 容易瘀伤或出血。
• 瘀点（由出血引起的皮肤下的扁平斑点）。
• 左侧肋骨下方的疼痛或饱胀感。

某些因素会影响预后（恢复的机会）。 非典型CML的预后（恢复机会）取决于血液中红细胞和血小板的数量。

什么是未分类的骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤？

骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤，无法分类，是一种具有骨髓增生异常和骨髓增生性疾病特征但不是慢性粒单核细胞白血病，幼年型单核细胞白血病或非典型慢性髓性白血病的疾病。

在骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤中，无法分类（MDS / MPD-UC），身体会说太多的血液干细胞变成红细胞，白细胞或血小板。 这些血液干细胞中的一些永远不会成为成熟的血细胞。 这些未成熟的血细胞被称为胚细胞。 随着时间的推移，骨髓中的异常血细胞和原始细胞挤出健康的红细胞，白细胞和血小板。 MDS / MPN-UC是一种非常罕见的疾病。 因为它是如此罕见，影响风险和预后的因素尚不清楚。

骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤的体征和症状，无法分类，包括发烧，体重减轻和感觉非常疲倦。

这些和其他体征和症状可能由MDS / MPN-UC或其他病症引起。 如果您有以下任何一项，请咨询您的医生：

• 发烧或经常感染。
• 呼吸急促。
• 感觉很疲惫和虚弱。
• 苍白的肤色。
• 容易瘀伤或出血。
• 瘀点（由出血引起的皮肤下的扁平斑点）。
• 肋骨下方疼痛或饱胀感。

骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤的治疗方法是什么？

对于骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤患者，可以使用不同类型的治疗方法。

一些治疗是标准的（目前使用的治疗），一些正在临床试验中进行测试。 治疗临床试验是一项研究，旨在帮助改善目前的治疗方法或获得有关癌症患者新疗法的信息。 当临床试验表明新疗法优于标准疗法时，新疗法可能成为标准疗法。 患者可能想考虑参加临床试验。 一些临床试验仅对尚未开始治疗的患者开放。

使用五种标准处理：

化疗

化疗是一种癌症治疗方法，它通过杀死细胞或阻止细胞分裂来使用药物来阻止癌细胞的生长。 当通过口服或注入静脉或肌肉进行化疗时，药物进入血液并且可以到达全身的癌细胞（全身化学疗法）。 当化疗直接放入脑脊液，器官或腹腔等体腔时，药物主要影响这些区域的癌细胞（区域化疗）。 给予化学疗法的方式取决于所治疗的癌症的类型和阶段。 联合化疗是使用一种以上抗癌药物的治疗。

其他药物治疗

13-顺式维甲酸是一种类似维生素的药物，可以减缓癌症产生更多癌细胞的能力，并改变这些细胞的外观和行为。

干细胞移植

干细胞移植是一种替代被化学疗法破坏的血液形成细胞的方法。 从患者或供体的血液或骨髓中除去干细胞（未成熟​​的血细胞）并冷冻和储存。 化学疗法完成后，将储存的干细胞解冻并通过输注给予患者。 这些重新注入的干细胞会长入（并恢复）人体的血细胞。

支持性护理

提供支持性护理以减轻由疾病或其治疗引起的问题。 支持性护理可能包括输血治疗或药物治疗，如抗生素对抗感染。

有针对性的治疗

靶向治疗是一种癌症治疗，使用药物或其他物质攻击癌细胞而不伤害正常细胞。 称为酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）的靶向治疗药物用于治疗骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤，无法分类。 TKI阻断酪氨酸激酶，使干细胞变得比身体需要更多的血细胞（胚细胞）。 甲磺酸伊马替尼（Gleevec）是可以使用的TKI。 正在研究其他靶向治疗药物治疗JMML。

临床试验正在测试新型治疗方法。

骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤的治疗可能会引起副作用。

患者可能想考虑参加临床试验。 对于一些患者，参加临床试验可能是最好的治疗选择。 临床试验是癌症研究过程的一部分。 进行临床试验以确定新的癌症治疗是否安全有效或优于标准治疗。

今天许多针对癌症的标准治疗都是基于早期的临床试验。 参加临床试验的患者可以接受标准治疗，或者是第一批接受新治疗的患者。

参与临床试验的患者也有助于改善癌症在未来的治疗方式。 即使临床试验没有导致有效的新疗法，他们也经常回答重要问题并帮助推动研究向前发展。

患者可以在开始癌症治疗之前，期间或之后进入临床试验。

一些临床试验仅包括尚未接受治疗的患者。 其他试验为癌症未得到改善的患者进行了治疗。 还有一些临床试验可以测试阻止癌症复发（回归）或减少癌症治疗副作用的新方法。 临床试验正在全国许多地方进行。

可能需要进行后续测试。

可以重复进行一些诊断癌症或找出癌症阶段的测试。

将重复一些测试以查看治疗效果如何。 关于是否继续，改变或停止治疗的决定可以基于这些测试的结果。

治疗结束后，有些测试将不时继续进行。 这些测试的结果可以显示您的病情是否已经改变或癌症是否复发（回来）。 这些测试有时称为后续测试或检查

骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤的治疗选择

慢性粒单核细胞白血病

慢性粒单核细胞白血病（CMML）的治疗可能包括以下内容：

• 用一种或多种药剂进行化疗。
• 干细胞移植。
• 一项新治疗的临床试验。

少年髓单核细胞白血病

青少年髓单核细胞白血病（JMML）的治疗可能包括以下内容：

• 联合化疗。
• 干细胞移植。
• 13-顺式维甲酸治疗。
• 一项新治疗的临床试验，如靶向治疗。

非典型慢性粒细胞白血病

非典型慢性粒细胞白血病（CML）的治疗可包括化疗。

骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤，不可分类

由于骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤，无法分类（MDS / MPN-UC）是一种罕见疾病，因此对其治疗知之甚少。 治疗可能包括以下内容：

• 支持治疗，以管理由疾病引起的问题，如感染，出血和贫血。
• 靶向治疗（甲磺酸伊马替尼）。