儿童急性髓性白血病的治疗，症状和检查

儿童急性髓性白血病（AML）事实

*儿童急性髓性白血病事实由Charles P. Davis，医学博士，博士撰写

• AML是血液和骨髓的癌症，其中产生异常的髓样干细胞并繁殖。
• 可影响血液和骨髓的其他骨髓疾病如下：慢性髓性白血病（CML），幼年型髓单核细胞白血病（JMML）和骨髓增生异常综合征（MDS）。
• 儿童AML的危险因素包括：患有白血病的兄弟或姐妹，西班牙裔，出生前接触香烟烟雾或酒精，再生障碍性贫血的个人史，MDS的个人或家族史，AML的家族史，过去的治疗化疗和/或放射治疗，暴露于电离辐射和/或苯等化学物质和遗传性疾病（唐氏综合症，范可尼贫血，1型神经纤维瘤病，努南综合征和Shwachman-Diamond综合征）。
• 儿童AML的主要症状和体征包括发烧，感觉疲倦，容易出血或瘀伤，盗汗，呼吸短促，瘀斑（皮肤下出血引起的扁平，精确斑点），关节和/或骨痛，疼痛或感觉肋骨下方的丰满度，白血病皮肤（身体各部位的蓝色或紫色无痛性肿块），氯化物（眼睛周围无痛的肿块，可能是蓝绿色）和湿疹样皮疹。
• 检测和诊断儿童AML的测试可能包括以下内容：体检和病史，全血细胞计数（CBC），外周血涂片，血液化学研究，胸部X光检查，活组织检查（骨髓，肿瘤和/或淋巴结），细胞遗传学分析，逆转录聚合酶链反应，免疫表型分析，分子检测和腰椎穿刺。
• 可以使用两种测试，腰椎穿刺和/或睾丸，卵巢和/或皮肤的活组织检查来确定AML是否已经转移。
• 虽然没有针对儿童AML的标准分期系统，但治疗依据的是AML的类型或亚型，无论AML是否已经扩散到骨髓或血液外，和/或疾病是新诊断的，缓解期还是复发。
• 复发性AML是经过治疗但又复发（回来）的AML。
• 儿童AML及其相关疾病有七种标准治疗方法：化疗，放射治疗，干细胞移植，靶向治疗（例如，酪氨酸激酶抑制剂治疗，单克隆抗体治疗），其他药物治疗（例如，来那度胺，砷）三氧化二砷），注意观察（在症状或症状出现或改变之前不进行治疗）和支持性护理（例如，输血，抗生素，白细胞去除术）。
• 新型治疗正在进行临床试验; 它们包括生物疗法和使用自然杀伤细胞来帮助杀死白血病细胞。

儿童急性髓性白血病（AML）是一种骨髓，其中骨髓会产生大量异常血细胞。

儿童急性髓性白血病（AML）是血液和骨髓的癌症。 AML也称为急性髓性白血病，急性成髓细胞白血病，急性粒细胞白血病和急性非淋巴细胞白血病。 如果不接受治疗，急性癌症通常会迅速恶化。 慢性癌症通常会慢慢恶化。

血液和骨髓的白血病和其他疾病可能影响红细胞，白细胞和血小板。

通常，骨髓会使血液干细胞（未成熟​​细胞）随着时间的推移成为成熟的血细胞。 血液干细胞可以成为骨髓干细胞或淋巴干细胞。 淋巴干细胞变成白细胞。

骨髓干细胞成为三种成熟血细胞之一：

• 红细胞携带氧气和其他物质到身体的所有组织。
• 对抗感染和疾病的白血球。
• 形成血栓的血小板止血。

在AML中，髓样干细胞通常成为一种称为成髓细胞（或骨髓母细胞）的未成熟白细胞。 AML中的成髓细胞或白血病细胞是异常的，不会成为健康的白细胞。 白血病细胞可以在血液和骨髓中积聚，因此健康的白细胞，红细胞和血小板的空间较小。 发生这种情况时，可能会发生感染，贫血或容易出血。 白血病细胞可以在血液外扩散到身体的其他部位，包括中枢神经系统（脑和脊髓），皮肤和牙龈。 有时白血病细胞形成称为粒细胞肉瘤或绿色瘤的实体瘤。

根据受影响的血细胞类型，存在AML的亚型。 当AML是一种称为急性早幼粒细胞白血病（APL）的亚型或患儿患有唐氏综合症时，AML的治疗是不同的。

其他骨髓疾病可影响血液和骨髓。

慢性粒细胞白血病

在慢性粒细胞白血病（CML）中，过多的骨髓干细胞变成一种称为粒细胞的白细胞。 这些骨髓干细胞中的一些从未成为成熟的白细胞。 这些被称为爆炸。 随着时间的推移，粒细胞和胚细胞挤出骨髓中的红细胞和血小板。 CML在儿童中很少见。

少年髓单核细胞白血病

青少年髓单核细胞白血病（JMML）是一种罕见的儿童期癌症，在2岁左右的儿童中更常发生，在男孩中更常见。 在JMML中，过多的骨髓干细胞变成了两种称为髓细胞和单核细胞的白细胞。 这些骨髓干细胞中的一些从未成为成熟的白细胞。 这些称为爆炸的未成熟细胞无法正常工作。 随着时间的推移，骨髓细胞，单核细胞和胚细胞挤出骨髓中的红细胞和血小板。 发生这种情况时，可能会发生感染，贫血或容易出血。

骨髓增生异常综合征

骨髓增生异常综合征（MDS）在儿童中发生的频率低于成人。 在MDS中，骨髓产生的红细胞，白细胞和血小板太少。 这些血细胞可能不会成熟并进入血液。 MDS的治疗取决于红细胞，白细胞或血小板的数量有多少。 随着时间的推移，MDS可能会成为AML。

瞬时骨髓增生性疾病（TMD）是一种MDS。 这种骨髓疾病可以在患有唐氏综合症的新生儿中发展。 它通常在出生后的前3周内自行消失。 患有唐氏综合症和TMD的婴儿在3岁之前发生AML的机会增加。

某些抗癌药物和/或放射治疗后可能会出现AML或MDS。

使用某些抗癌药物和/或放射疗法进行癌症治疗可能会导致治疗相关的AML（t-AML）或治疗相关的MDS（t-MDS）。 这些与治疗相关的骨髓疾病的风险取决于所用抗癌药物的总剂量以及辐射剂量和治疗领域。 一些患者还具有t-AML和t-MDS的遗传风险。 这些与治疗相关的疾病通常在治疗后7年内发生，但在儿童中很少见。

儿童期AML，儿童期CML，JMML和MDS的风险因素相似。

任何增加患病风险的事物都被称为风险因素。 有风险因素并不意味着你会患上癌症; 没有风险因素并不意味着你不会得癌症。 如果您认为您的孩子可能有风险，请咨询您孩子的医生。 这些和其他因素可能会增加儿童AML，儿童期CML，JMML和MDS的风险：

• 有一个兄弟或姐妹，特别是双胞胎，患有白血病。
• 成为西班牙裔。
• 出生前接触香烟烟雾或酒精。
• 有再生障碍性贫血的个人史。
• 拥有MDS的个人或家族史。
• 有AML家族史。
• 过去用化学疗法或放射疗法治疗。
• 暴露于电离辐射或苯等化学物质。
• 患有某些遗传性疾病，例如：
  • 唐氏综合症。
  • 范可尼贫血症。
  • 神经纤维瘤病1型。
  • Noonan综合症。
  • Shwachman-Diamond综合症。

儿童期AML，儿童CML，JMML或MDS的体征和症状包括发烧，感觉疲倦，容易出血或瘀伤。

这些和其他体征和症状可能由儿童AML，儿童CML，JMML或MDS或其他疾病引起。 如果您的孩子有以下任何一种情况，请咨询医生：

• 有或没有感染的发烧。
• 盗汗。
• 呼吸急促。
• 虚弱或感到疲倦。
• 容易瘀伤或出血。
• 瘀点（由出血引起的皮肤下的扁平斑点）。
• 骨骼或关节疼痛。
• 肋骨下方疼痛或饱胀感。
• 颈部，腋下，胃部，腹股沟或身体其他部位无痛的肿块。 在儿童期AML中，这些称为白血病皮肤的肿块可能是蓝色或紫色。
• 无痛的肿块，有时在眼睛周围。 这些肿块称为氯化物，有时可见于儿童期AML，可能是蓝绿色。
• 湿疹样皮疹。

TMD的症状和体征可能包括以下内容：

• 全身肿胀。
• 呼吸急促。
• 呼吸困难。
• 虚弱或感到疲倦。
• 肋骨下方疼痛。

检查血液和骨髓的测试用于检测（查找）和诊断儿童AML，儿童CML，JMML和MDS。

可以使用以下测试和程序：

• 身体检查和病史 ：检查身体的一般健康迹象，包括检查疾病的迹象，如肿块或其他任何看似不寻常的东西。 还将记录患者的健康习惯以及过去的疾病和治疗方法。
• 具有差异的全血细胞计数（CBC） ：抽取血液样本并检查以下内容的程序：
  • 红细胞和血小板的数量。
  • 白细胞的数量和类型。
  • 红细胞中血红蛋白（携带氧的蛋白质）的量。
  • 血液样本的一部分由红细胞组成。
• 外周血涂片 ：检查血液样本中的胚细胞，白细胞的数量和种类，血小板数量以及血细胞形状变化的程序。
• 血液化学研究 ：检查血液样本以测量体内器官和组织释放到血液中的某些物质的量的程序。 一种不寻常的（高于或低于正常）量的物质可能是疾病的征兆。
• 胸部X光 ： 胸部内脏器官和骨骼的X光片。 X射线是一种能量束，可以通过身体和胶片，形成身体内部区域的图像。
• 活组织检查 ：去除细胞或组织，以便病理学家在显微镜下观察它们以检查癌症的迹象。 可以做的活组织检查包括以下内容：
  • 骨髓穿刺和活组织检查 ：通过将空心针插入髋骨或胸骨，去除骨髓，血液和一小块骨头。
  • 肿瘤活检 ：可以进行氯恶的活组织检查。
  • 淋巴结活检 ：切除全部或部分淋巴结。
• 细胞遗传学分析 ：一种实验室测试，其中在显微镜下观察血液或骨髓样品中的细胞以寻找染色体中的某些变化。 染色体的变化可能包括当一条染色体的一部分与另一条染色体的一部分切换，一条染色体的一部分丢失或重复，或一条染色体的一部分被颠倒时。
  以下测试是一种细胞遗传学分析：
  • FISH（荧光原位杂交） ：用于观察细胞和组织中的基因或染色体的实验室技术。 含有荧光染料的DNA片段在实验室中制备并添加到载玻片上的细胞或组织中。 当这些DNA片段与载玻片上的特定基因或染色体区域结合时，当在具有特殊光线的显微镜下观察时，它们会点亮。
• 逆转录 - 聚合酶链反应（RT-PCR）测试 ：实验室测试，其中使用化学品研究组织样品中的细胞以寻找基因结构或功能的某些变化。
• 免疫表型分析 ：用于基于细胞表面上的抗原或标记物的类型鉴定细胞的过程，其可包括血液和骨髓细胞的特殊染色。 该过程用于通过将癌细胞与免疫系统的正常细胞进行比较来诊断AML的亚型。
• 分子检测 ：检查血液或骨髓样本中某些基因，蛋白质或其他分子的实验室检测。 分子检测还检查基因或染色体中可能导致或影响发生AML的机会的某些变化。 分子检测可用于帮助计划治疗，找出治疗效果如何，或预后。
• 腰椎穿刺 ：用于从脊柱收集脑脊液（CSF）样本的程序。 这是通过将针置于脊柱中的两个骨头之间并进入脊髓周围的CSF并移除流体样本来完成的。 在显微镜下检查CSF样品是否有白血病细胞扩散到脑和脊髓的迹象。 该过程也称为LP或脊椎穿刺。

某些因素影响预后（恢复的机会）和治疗方案。

儿童AML的预后（恢复机会）和治疗方案取决于以下方面：

• 诊断出癌症时的孩子年龄。
• 孩子的种族或族群。
• 孩子是否超重。
• 诊断时血液中的白细胞数。
• AML是否发生在既往癌症治疗后。
• AML的子类型。
• 白血病细胞中是否存在某些染色体或基因变化。
• 孩子是否患有唐氏综合症。 大多数患有AML和唐氏综合症的儿童可以治愈他们的白血病。
• 白血病是否在中枢神经系统（脑和脊髓）。
• 白血病对治疗的反应有多快。
• AML是否经过新诊断（未经治疗）或在接受治疗后是否复发（复发）。
• 治疗结束后的时间长度，对于已经复发的AML。

儿童CML的预后和治疗选择取决于患者被诊断出的时间长短以及血液中有多少胚细胞。

JMML的预后（恢复机会）和治疗选择取决于以下方面：

• 诊断出癌症时的孩子年龄。
• 受影响的基因类型和有变化的基因数量。
• 血液中有多少红细胞，白细胞或血小板。
• JMML是新诊断（未治疗）还是治疗后复发。

MDS的预后（恢复机会）和治疗方案取决于以下方面：

• MDS是否是由既往癌症治疗引起的。
• 红细胞，白细胞或血小板的数量有多少。
• MDS是新诊断的（未治疗的）还是在治疗后复发。

一旦儿童急性髓性白血病（AML）被诊断出来，就可以通过测试来确定癌症是否已经扩散到身体的其他部位。

以下测试和程序可用于确定白血病是否已经扩散：

• 腰椎穿刺 ：用于从脊柱收集脑脊液（CSF）样本的程序。 这是通过将针置于脊柱中的两个骨头之间并进入脊髓周围的CSF并移除流体样本来完成的。 在显微镜下检查CSF样品是否有白血病细胞扩散到脑和脊髓的迹象。 该过程也称为LP或脊椎穿刺。
• 睾丸，卵巢或皮肤的活组织检查：从睾丸，卵巢或皮肤中去除细胞或组织，以便在显微镜下观察它们以检查癌症的迹象。 只有在体检期间发现睾丸，卵巢或皮肤异常时才会这样做。

儿童期AML，儿童慢性粒细胞白血病（CML），青少年骨髓单核细胞白血病（JMML）或骨髓增生异常综合征（MDS）没有标准分期系统。

癌症的程度或传播通常被描述为阶段。 儿童AML，儿童期CML，JMML和MDS的治疗取决于以下一个或多个阶段：

• AML的疾病类型或亚型。
• 白血病是否已经扩散到血液和骨髓之外。
• 该疾病是新诊断，缓解还是复发。

新诊断的儿童反歧视

除了缓解发烧，出血或疼痛等体征和症状外，新诊断的儿童AML尚未得到治疗，其中一种情况属实：

• 骨髓中超过20％的细胞是原始细胞（白血病细胞）。

要么

• 骨髓中不到20％的细胞是胚细胞，染色体有特定的变化。

儿童期AML缓解期

在儿童期AML缓解期，该疾病已得到治疗，以下情况属实：

• 全血计数几乎正常。
• 骨髓中不到5％的细胞是原始细胞（白血病细胞）。
• 大脑，脊髓或身体的其他部位没有白血病的迹象或症状。

复发性儿童急性髓性白血病

复发性儿童急性髓性白血病（AML）在治疗后复发（复发）。 癌症可能会回到血液和骨髓或身体的其他部位，例如中枢神经系统（脑和脊髓）。

对于患有急性髓性白血病（AML），慢性髓性白血病（CML），青少年骨髓单核细胞白血病（JMML）或骨髓增生异常综合征（MDS）的儿童，有不同类型的治疗。

对于患有AML，CML，JMML或MDS的儿童，可以使用不同类型的治疗。 一些治疗是标准的（目前使用的治疗），一些正在临床试验中进行测试。 治疗临床试验是一项研究，旨在帮助改善目前的治疗方法或获得有关癌症患者新疗法的信息。 当临床试验表明新疗法优于标准疗法时，新疗法可能成为标准疗法。

由于儿童癌症很罕见，因此应考虑参加临床试验。 一些临床试验仅对尚未开始治疗的患者开放。

治疗由一组医疗保健提供者计划，他们是治疗儿童白血病和其他血液疾病的专家。

治疗将由儿科肿瘤科医生监督，他是一位专门治疗癌症儿童的医生。 儿科肿瘤学家与其他医疗服务提供者合作，他们是治疗白血病儿童和专门从事某些医学领域的专家。 这些可能包括以下专家：

• 儿科医生。
• 血液病。
• 医学肿瘤学家。
• 小儿外科医生。
• 放射肿瘤学家。
• 神经科医生。
• 神经病理学家。
• 神经放射。
• 儿科护士专家。
• 社会工作者。
• 康复专家。
• 心理学家。

一些癌症治疗导致治疗结束后数月或数年的副作用。

定期的后续考试非常重要。 一些癌症治疗会导致癌症治疗结束后持续或出现数月或数年的副作用。 这些被称为后期效应。 癌症治疗的后期影响可能包括：

• 身体问题。
• 情绪，感受，思考，学习或记忆的变化。
• 第二种癌症（新型癌症）。

可以治疗或控制一些晚期效应。 重要的是，接受AML或其他血液疾病治疗的儿童的父母与他们的医生讨论癌症治疗可能对他们的孩子产生的影响。

儿童AML的治疗通常有两个阶段。

儿童AML的治疗分阶段进行：

• 诱导治疗：这是治疗的第一阶段。 目标是杀死血液和骨髓中的白血病细胞。 这使白血病得以缓解。
• 巩固/强化治疗：这是治疗的第二阶段。 一旦白血病缓解，它就开始了。 治疗的目标是杀死任何可能不活跃但可能开始再生并导致复发的剩余白血病细胞。

在治疗的诱导阶段期间可以给予称为中枢神经系统（CNS）庇护疗法的治疗。 由于标准剂量的化疗可能无法到达CNS（脑和脊髓）中的白血病细胞，因此细胞能够在CNS中找到庇护所（隐藏）。 鞘内化疗能够到达CNS中的白血病细胞。 它被用来杀死白血病细胞并减少白血病复发的机会（回来）。 CNS庇护疗法也称为CNS预防。

七种标准治疗用于儿童AML，儿童CML，JMML或MDS。

化疗

化疗是一种癌症治疗方法，它通过杀死细胞或阻止细胞分裂来使用药物来阻止癌细胞的生长。 当通过口服或注入静脉或肌肉进行化疗时，药物进入血液并且可以到达全身的癌细胞（全身化学疗法）。 当化疗直接放入脑脊液（鞘内化疗），器官或腹腔等体腔时，药物主要影响这些区域的癌细胞（区域化疗）。 联合化疗是使用一种以上抗癌药物的治疗。

给予化疗的方式取决于所治疗的癌症类型。

在AML中，白血病细胞可能扩散到大脑和/或脊髓。 通过口腔或静脉给予治疗AML的化疗可能不会穿过血脑屏障进入围绕脑和脊髓的液体。 相反，化疗被注入充满液体的空间，以杀死可能在那里传播的白血病细胞（鞘内化疗）。

放射治疗

放射疗法是一种癌症治疗方法，它使用高能X射线或其他类型的放射线来杀死癌细胞或防止癌细胞生长。 放射治疗有两种类型：

• 外部放射疗法使用身体外的机器向癌症发送辐射。
• 内部放射治疗使用密封在针，种子，线或导管中的放射性物质，其直接放置在癌症中或癌症附近。

给予放射疗法的方式取决于所治疗的癌症的类型。 在儿童期AML中，外部放射疗法可用于治疗对化疗无反应的绿色瘤。

干细胞移植

干细胞移植是一种给予化疗和替代异常或被癌症治疗破坏的血液形成细胞的方法。 从患者或供体的血液或骨髓中除去干细胞（未成熟​​的血细胞）并冷冻和储存。 化学疗法完成后，将储存的干细胞解冻并通过输注给予患者。 这些重新注入的干细胞会长入（并恢复）人体的血细胞。

有针对性的治疗

靶向治疗是一种使用药物或其他物质来识别和攻击特定癌细胞而不伤害正常细胞的治疗方法。 靶向治疗的类型包括以下内容：

• 酪氨酸激酶抑制剂治疗 ：酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗阻断肿瘤生长所需的信号。 TKIs阻断酶（酪氨酸激酶），导致干细胞变成比身体需要更多的白细胞（粒细胞或原始细胞）。 TKI可与其他抗癌药物一起用作辅助治疗（初始治疗后给予的治疗，以降低癌症复发的风险）。
  • 伊马替尼是一种被批准用于治疗儿童期CML的TKI。
  • 索拉非尼，达沙替尼和尼罗替尼正在研究治疗儿童白血病。
• 单克隆抗体疗法 ：单克隆抗体疗法使用实验室制造的抗体，来自单一类型的免疫系统细胞。 这些抗体可以识别癌细胞上的物质或可能有助于癌细胞生长的正常物质。 抗体附着在物质上并杀死癌细胞，阻止它们的生长，或阻止它们扩散。 通过输注给予单克隆抗体。 它们可以单独使用，也可以直接将药物，毒素或放射性物质带到癌细胞中。
  • Gemtuzumab是一种单克隆抗体，用于治疗急性早幼粒细胞白血病（APL）的AML亚型。 除非获得特别批准，否则Gemtuzumab在美国不可用。 单克隆抗体可以与化学疗法一起用作辅助疗法。
• 蛋白酶体抑制剂治疗 ：蛋白酶体抑制剂可分解癌细胞中的蛋白质并杀死它们。
  • 硼替佐米是一种用于治疗儿童期APL的蛋白酶体抑制剂。

其他药物治疗

来那度胺可用于减少由特定染色体变化引起的具有骨髓增生异常综合征的患者的输血需求。

三氧化二砷和全反式维甲酸（ATRA）是杀灭白血病细胞，阻止白血病细胞分裂或帮助白血病细胞成熟为白细胞的抗癌药物。 这些药物用于治疗急性早幼粒细胞白血病。

警惕等待

观察等待是密切监视患者的状况，而不会出现任何治疗，直到出现或改变症状或症状。 它有时用于治疗MDS或TMD。

支持性护理

提供支持性护理以减轻由疾病或其治疗引起的问题。 支持性护理可能包括以下内容：

• 输血治疗：一种给予红细胞，白细胞或血小板来代替被疾病或癌症治疗破坏的血细胞的方法。 血液可以从另一个人捐赠，或者可能早先从患者身上取出并储存直至需要。
• 药物治疗，如抗生素或抗真菌药物。
• 白细胞分离术：一种使用特殊机器从血液中去除白细胞的程序。 从患者取血并通过血细胞分离器去除白细胞。 然后将剩余的血液返回患者的血液中。

新型治疗方法正在临床试验中进行测试。

本摘要部分描述了临床试验中正在研究的治疗方法。 它可能没有提及正在研究的每种新疗法。

生物治疗

生物疗法是一种利用患者免疫系统对抗癌症的疗法。 由身体制造或在实验室中制造的物质用于增强，指导或恢复身体对抗癌症的天然防御。 这种类型的癌症治疗也称为生物疗法或免疫疗法。

自然杀伤（NK）细胞是一种生物疗法。 NK细胞是可以杀死肿瘤细胞的白细胞。 这些可以从供体中取出并通过输注给予患者以帮助杀死白血病细胞。

患者可能想考虑参加临床试验。

对于一些患者，参加临床试验可能是最好的治疗选择。 临床试验是癌症研究过程的一部分。 进行临床试验以确定新的癌症治疗是否安全有效或优于标准治疗。

今天许多针对癌症的标准治疗都是基于早期的临床试验。 参加临床试验的患者可以接受标准治疗，或者是第一批接受新治疗的患者。

参与临床试验的患者也有助于改善癌症在未来的治疗方式。 即使临床试验没有导致有效的新疗法，他们也经常回答重要问题并帮助推动研究向前发展。

患者可以在开始癌症治疗之前，期间或之后进入临床试验。

一些临床试验仅包括尚未接受治疗的患者。 其他试验为癌症未得到改善的患者进行了治疗。 还有一些临床试验可以测试阻止癌症复发（回归）或减少癌症治疗副作用的新方法。

临床试验正在全国许多地方进行。

可能需要进行后续测试。

可以重复进行一些诊断癌症或找出癌症阶段的测试。 将重复一些测试以查看治疗效果如何。 关于是否继续，改变或停止治疗的决定可以基于这些测试的结果。

治疗结束后，有些测试将不时继续进行。 这些测试的结果可以显示您的孩子的病情是否已经改变，或者癌症是否已经复发（回来）。 这些测试有时称为后续测试或检查。

儿童急性髓性白血病，儿童慢性粒细胞白血病，青少年髓单核细胞白血病和骨髓增生异常综合征的治疗方案

新诊断的儿童急性髓性白血病

治疗新诊断的儿童急性髓性白血病可能包括以下内容：

• 联合化疗加中枢神经系统鞘内治疗与鞘内化疗。
• 比较不同化疗方案（剂量和治疗方案）的临床试验。
• 联合化疗和靶向治疗与蛋白酶体抑制剂或酪氨酸激酶抑制剂有或没有干细胞移植的临床试验。

用粒细胞肉瘤（绿色瘤）治疗新诊断的儿童急性白血病可包括有或没有放射疗法的化学疗法。

治疗相关AML的治疗通常与新诊断的AML相同，其次是干细胞移植。

患有新诊断的儿童AML和唐氏综合症的儿童

治疗患有唐氏综合症的4岁或4岁以下儿童的急性髓性白血病（AML）可能包括：

• 联合化疗加中枢神经系统鞘内治疗与鞘内化疗。

患有唐氏综合症的4岁以上儿童的AML治疗可能与没有唐氏综合症的儿童的治疗相同。

儿童急性髓细胞白血病缓解期

在缓解期（巩固/强化治疗）治疗儿童急性髓性白血病（AML）取决于AML的亚型，可能包括以下内容：

• 联合化疗。
• 使用来自供体的血液干细胞进行高剂量化疗，然后进行干细胞移植。
• 化疗后接受自然杀伤细胞输注的临床试验。
• 联合化疗和靶向治疗与蛋白酶体抑制剂或酪氨酸激酶抑制剂有或没有干细胞移植的临床试验。

复发性儿童急性髓性白血病

治疗复发性儿童急性髓性白血病（AML）可能包括以下内容：

• 联合化疗。
• 联合化疗和干细胞移植。
• 第二次干细胞移植。
• 使用不同干细胞来源的新抗癌药物，新生物制剂和干细胞移植组合的临床试验。

唐氏综合症患儿复发性AML的治疗是化疗。 目前尚不清楚化疗后干细胞移植是否有助于治疗这些儿童。

急性早幼粒细胞白血病

急性早幼粒细胞白血病的治疗可能包括以下内容：

• 全反式维甲酸（ATRA）加化疗。
• 三氧化二砷疗法。
• 中枢神经系统庇护治疗鞘内化疗。

复发性急性早幼粒细胞白血病

治疗复发性急性早幼粒细胞白血病可能包括以下内容：

• 全反式维甲酸治疗（ATRA）加化疗。
• 三氧化二砷疗法。
• 如果获得特别批准，使用单克隆抗体（吉妥珠单抗）进行靶向治疗。
• 使用来自患者或供体的血液干细胞进行干细胞移植。

儿童慢性粒细胞白血病

儿童慢性粒细胞白血病的治疗可能包括以下内容：

• 用酪氨酸激酶抑制剂（伊马替尼）进行靶向治疗。
• 与其他酪氨酸激酶抑制剂靶向治疗的临床试验。

对于疾病对伊马替尼治疗无效或治疗后疾病复发的患者，治疗可能包括以下内容：

• 使用来自供体的血液干细胞进行干细胞移植。
• 与其他酪氨酸激酶抑制剂靶向治疗的临床试验。

少年髓单核细胞白血病

青少年髓单核细胞白血病（JMML）的治疗可能包括以下内容：

• 联合化疗后进行干细胞移植。 如果干细胞移植后JMML复发，可以进行第二次干细胞移植。

骨髓增生异常综合征

骨髓增生异常综合征（MDS）的治疗可能包括以下内容：

• 注意等待。
• 使用来自供体的血液干细胞进行干细胞移植。
• 联合化疗。
• 来那度胺治疗。
• 使用低剂量化疗进行干细胞移植的临床试验。
• 一项新的抗癌药物或靶向治疗的临床试验。

如果MDS成为急性髓性白血病（AML），治疗将与新诊断的AML治疗相同。

治疗相关MDS的治疗通常与新诊断的AML相同，其次是干细胞移植。

瞬时骨髓增生性疾病（TMD），一种MDS，通常会自行消失。 对于不会自行消失的TMD，治疗可能包括以下内容：

• 输血治疗。
• 白细胞分离。
• 化疗。